Một thử nghiệm lâm sàng đầu tiên trên thế giới đã phát hiện rằng baricitinib, một loại thuốc thường được kê đơn cho bệnh viêm khớp thấp, bảo vệ khả năng sản xuất insulin tự nhiên của tế bào tụy và làm chậm quá trình tiến triển của tiểu đường loại 1 ở những người mới được chẩn đoán mắc bệnh này. Thuốc này hứa hẹn là liệu pháp điều trị sửa đổi bệnh lý đầu tiên cho tiểu đường loại 1 có thể được sử dụng dưới dạng viên nang.
Tiểu đường loại 1 xảy ra khi hệ thống miễn dịch của cơ thể tấn công và phá hủy tế bào sản xuất insulin của tụy. Tuy nhiên, do quá trình phá hủy diễn ra theo thời gian, vẫn còn một lượng đáng kể tế bào có khả năng sản xuất insulin ở giai đoạn đầu của bệnh.
Một thử nghiệm lâm sàng đầu tiên trên thế giới, do các nhà nghiên cứu từ Viện Nghiên cứu Y học St Vincent’s ở Melbourne dẫn đầu, đã chỉ ra rằng một loại thuốc hiện có, thường được kê đơn cho bệnh nhân viêm khớp thấp, khi dùng cho những người mới được chẩn đoán mắc tiểu đường loại 1 bảo vệ những tế bào vẫn hoạt động, bảo toàn khả năng sản xuất insulin tự nhiên và làm chậm quá trình tiến triển của bệnh.
“Khi tiểu đường loại 1 mới được chẩn đoán, vẫn còn một lượng đáng kể tế bào sản xuất insulin,” Tom Kay, một trong những tác giả của nghiên cứu nói. “Chúng tôi muốn xem liệu chúng tôi có thể bảo vệ khỏi sự phá hủy tiếp theo của những tế bào này bởi hệ thống miễn dịch hay không. Chúng tôi đã chỉ ra rằng baricitinib là an toàn và hiệu quả trong việc làm chậm quá trình tiến triển của tiểu đường loại 1 ở những người vừa mới được chẩn đoán.”
Trong thử nghiệm giai đoạn 2, các nhà nghiên cứu đã ngẫu nhiên phân chia 91 bệnh nhân từ 10 đến 30 tuổi mới được chẩn đoán tiểu đường loại 1 trong vòng 100 ngày trước đó để nhận 4 mg/ngày baricitinib hoặc một viên giả mạo trong 48 tuần. Baricitinib ngăn chặn hoạt động của enzym Janus kinase (JAK), điều khiển sự viêm nhiễm. Nó được phê duyệt làm phương pháp điều trị cho các bệnh tự miễn nhiễm như viêm khớp thấp và đốm đen đầu.
Thử nghiệm chủ yếu nghiên cứu ảnh hưởng của thuốc đối với mức độ C-peptit, chỉ số tiêu chuẩn để đo sản xuất insulin nội sinh ở người mắc tiểu đường loại 1, nhưng cũng nghiên cứu nhu cầu insulin tiêm hàng ngày, HbA1c (chỉ số kiểm soát đường huyết trong thời gian dài), và biến động glucose trong một ngày của người tham gia, đo bằng cách sử dụng theo dõi glucose liên tục (CGM). Biến động glucose trong ngày, được gọi là hệ số biến động (CV), được biểu thị dưới dạng phần trăm, với mức độ ‘ổn định’ được định nghĩa là dưới 36% và mức độ ‘bất ổn’ ở mức 36% trở lên.
Các nhà nghiên cứu phát hiện rằng, sau 48 tuần, nhóm dùng baricitinib có mức độ C-peptit trung bình cao hơn so với nhóm kiểm soát (0,65 nmol/L/phút so với 0,43 nmol/L/phút), cho thấy tế bào tụy đã được bảo toàn và có khả năng sản xuất insulin tự nhiên. Trong nhóm điều trị, liều insulin trung bình hàng ngày ở tuần thứ 48 là 0,41 đơn vị/kg/ngày và 0,52 đơn vị/kg/ngày ở nhóm kiểm soát. Mặc dù mức độ HbA1c giữa hai nhóm tương tự, nhưng CV ở tuần thứ 48 ở nhóm baricitinib là 29,6% so với 33,8% ở nhóm placebo. Không có sự kiện có hại nghiêm trọng nào được quy attributing toốc cho thuốc.
“Cho đến nay, những người mắc tiểu đường loại 1 đã phải phụ thuộc vào insulin được tiêm qua kim hoặc bơm infus,” Kay nói. “Thử nghiệm của chúng tôi đã chỉ ra rằng, nếu bắt đầu đủ sớm sau khi được chẩn đoán và trong khi người tham gia vẫn tiếp tục sử dụng thuốc, sản xuất insulin của họ được duy trì. Những người mắc tiểu đường loại 1 tham gia thử nghiệm và được sử dụng thuốc đã cần ít insulin đáng kể cho quá trình điều trị.”
Các nhà nghiên cứu hy vọng rằng baricitinib sẽ trở nên có sẵn lâm sàng như một phương tiện quản lý tốt hơn tiểu đường loại 1, nhằm tránh các biến chứng lâu dài liên quan đến việc kiểm soát đường huyết kém, như đau tim và đột quỵ, suy giảm thị lực, bệnh thận và tổn thương dây thần kinh.
“Chúng tôi rất lạc quan rằng phương pháp điều trị này sẽ trở nên có sẵn lâm sàng,” nói Helen Thomas, đồng tác giả nghiên cứu. “Điều này sẽ là một bước đổi lớn trong cách quản lý tiểu đường loại 1, và chúng tôi tin rằng nó cho thấy triển vọng như một cải tiến cơ bản trong khả năng kiểm soát tiểu đường loại 1.”
Nghiên cứu này đã được công bố trên Tạp chí Y học New England, và những video dưới đây, do Viện Nghiên cứu Y học St Vincent’s sản xuất, giải thích về nghiên cứu và kết quả của thử nghiệm lâm sàng.