Các nhà nghiên cứu đã kỹ thuật gen hóa tế bào gốc sao cho chúng phân biệt thành số lượng lớn tế bào thần kinh dopamin cụ thể cần thiết để điều trị bệnh Parkinson một cách hiệu quả hơn. Phương pháp này cũng có thể được sử dụng để tạo ra các loại tế bào não khác nhau để điều trị một loạt các rối loạn.
Trong bệnh Parkinson (PD), các tế bào thần kinh dopamin ở nền đen substantia nigra, phần của não giữ vai trò điều khiển chuyển động, dần dần giảm sút và chết, dẫn đến giảm dopamine. Với lượng dopamine ít hơn, hàng triệu tế bào thần kinh và cơ bắp cần thiết cho chuyển động không thể phối hợp một cách hiệu quả, dẫn đến những cơn run, cứng cỏ và bước đi lảo đảo là đặc điểm của bệnh. Hiện nay, điều trị PD tập trung vào kiểm soát triệu chứng, chủ yếu sử dụng thuốc để tăng cường mức dopamine, nhưng có thể gây ra các tác dụng phụ đau đầu.
Phương pháp điều trị bằng tế bào gốc đã trở thành một phương pháp hứa hẹn cho căn bệnh này, sử dụng các tế bào chưa phân biệt phát triển thành tế bào thần kinh dopamin ở nền đen giữa để thay thế những tế bào bị hỏng hoặc mất, từ đó cải thiện khuyết tật chuyển động.
Tuy nhiên, hiệu suất của phương pháp điều trị bằng tế bào gốc phụ thuộc vào độ tinh khiết của tế bào thần kinh dopamin giữa được phát triển từ tế bào gốc. Tinh khiết và đặc tính của tế bào là rất quan trọng vì, khác với thuốc, tế bào có thể tồn tại trong cơ thể suốt đời. Các phương pháp phân biệt tế bào gốc hiện tại có thể tạo ra kết quả biến đổi về mức tinh khiết, nhưng ngay bây giờ, các nhà nghiên cứu từ Viện Nghiên cứu Sinh học Chuyển giao Đan Mạch (DANDRITE) đã sử dụng kỹ thuật kỹ thuật gen để hướng dẫn tế bào gốc phân biệt thành các tế bào thần kinh dopamin cần thiết để điều trị PD.
“Tế bào gốc mang lại tiềm năng hứa hẹn cho việc điều trị bệnh Parkinson bằng cách biến đổi thành các tế bào thần kinh cụ thể,” như Mark Denham, tác giả tương ứng của nghiên cứu mô tả phương pháp mới của nhóm nghiên cứu. “Tuy nhiên, sự chính xác của quá trình biến đổi này đặt ra một thách thức lớn với các phương pháp hiện tại, dẫn đến độ tinh khiết thấp.”
Để giải quyết vấn đề về tỉ lệ sản xuất thấp của các tế bào thần kinh dopamin ở nền đen có thể phát sinh từ sự phân biệt của tế bào gốc, các nhà nghiên cứu tập trung vào mạng lưới gen quy định tình trạng tế bào. Bằng cách loại bỏ các gen liên quan đến quy định dòng tế bào sớm, họ đã kỹ thuật gen tế bào gốc để có khả năng phân biệt